ADPKD新薬開発に大きな期待
タミバロテン・ファラバーセンの最新状況
2025年8月9日 | ADPKD患者の視点から
ADPKD患者として感じること
新薬開発の最新動向に注目
多発性嚢胞腎（ADPKD）患者として、現在サムスカ（トルバプタン）による治療を続けています。
2025年に入ってから、ADPKD治療薬の開発に次々と大きな進展があり、
患者として本当に希望を感じています。特にタミバロテンとファラバーセンの最新状況について、
詳しくお伝えしたいと思います。
ファラバーセン（RGLS8429）- グローバル展開！
Novartis社による買収完了
2025年4月
世界最大級の製薬会社であるNovartis社がRegulus Therapeutics社を買収し、
ファラバーセンの開発権を取得しました。これにより開発体制が大幅に強化されます。
買収による効果
- • 豊富な開発資金の投入
- • グローバル臨床試験網の活用
- • 承認申請の専門ノウハウ
- • 世界同時承認の可能性
開発大幅加速予定
進行中
Novartisの強力な開発力により、Phase 1b試験の結果を踏まえて
Phase 2試験への移行が大幅に加速される予定です。
革新的な作用機序
miR-17阻害によるPKD1/PKD2発現回復
標的送達技術
腎臓に優先的に送達される設計
グローバル展開本格化
準備中
Novartisのグローバルネットワークを活用して、日本、米国、欧州での
同時開発・同時承認を目指す体制が整いつつあります。
グローバル展開の意義
- • 日本患者も早期に新薬にアクセス可能
- • 大規模臨床試験による確実な効果検証
- • 世界標準治療としての確立
- • 併用療法開発の基盤構築
ファラバーセンへの期待
miR-17を阻害することで、根本的な病因にアプローチする全く新しい治療法です。
Novartisという世界トップクラスの製薬会社による開発で、
品質と確実性が大幅に向上することが期待されます。
「既存の治療薬とは全く異なるアプローチで、
将来的には併用療法による画期的な治療効果が期待できそうです。」
現在の治療状況
現在、サムスカ（トルバプタン）による治療を継続しています。
効果は実感していますが、人によっては夜間の頻尿などの副作用があることも事実です。
私の場合も夜間に何度かトイレに起きることがありますが、
これは個人差があることだと理解しています。
現在の状況
- • サムスカによる治療効果を実感
- • 副作用は人により程度が異なる
- • 定期的な医師との相談継続
- • 新薬情報への注目
新薬への期待
- • 副作用軽減の可能性
- • 併用療法による効果向上
- • 生活の質（QOL）改善
- • 治療選択肢の拡大
最新治療薬情報の詳細
ADPKD治療薬の開発状況まとめ
タミバロテン、ファラバーセン以外にも注目すべき治療薬開発が進んでいます。
VX-407、エンパグリフロジンなど、多角的なアプローチによる治療選択肢の拡大について
詳細記事をご用意しました。
タミバロテンの希少疾病用医薬品指定詳細
ファラバーセンNovartis買収の影響
その他注目薬剤の開発状況
今後の承認タイムライン予想
患者として感じる希望
2025年は本当にADPKD治療薬開発にとって画期的な年になりました。
タミバロテンの希少疾病用医薬品指定、ファラバーセンのNovartis買収という
二つの大きなニュースは、私たち患者にとって大きな希望の光です。
複数の治療選択肢が生まれることで、患者一人ひとりに最適な治療法が見つかり、
さらには併用療法による画期的な効果も期待できます。
医学の進歩を実感し、未来への希望を強く感じています。
希少疾病指定
承認への道筋が明確化
グローバル展開
世界標準治療への期待
未来への希望
複数選択肢による最適治療
本記事は患者の視点から見た新薬開発状況の情報です
治療に関するご相談は必ず主治医にご相談ください
ADPKD, タミバロテン, ファラバーセン, 新薬開発
